RARE 2025 – Les rencontres des maladies rares – Les 07 et 08 octobre

RARE 2025 – Les rencontres des maladies rares – Les 07 et 08 octobre

Maladies rares : comprendre, évaluer, agir.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) illustre à quel point les maladies rares posent des défis humains, médicaux et économiques majeurs.

En France, 17 597 cas incidents ont été identifiés entre 2012 et 2022, avec un âge moyen au diagnostic de 67 ans et une médiane de survie de 2,5 ans.
Les patients et leurs familles supportent un reste à charge moyen de 7 764 € par an et 64 % des conjoints-aidants déclarent avoir dû modifier leur activité professionnelle.

Ces résultats proviennent de deux études menées par Cemka, à partir du SNDS et d’une enquête terrain, avec le soutien de l’ARSLA.

Elles font l’objet de deux posters présentés aux Rencontres  RARE 2025 :
– Prise en charge des patients atteints de SLA : une étude issue du SNDS français
– Fardeau économique de la SLA : une étude observationnelle des restes à charge et de l’impact sur les aidants

Organisées par la Fondation Maladies Rares, avec le soutien de l’AFM-Téléthon, ces rencontres réunissent l’ensemble des acteurs mobilisés autour du dépistage, du diagnostic et des traitements des maladies rares. Elles s’inscrivent dans la dynamique du 4ᵉ Plan national maladies rares.

Cemka participe aux échanges sur :
– L’évaluation médico-économique du dépistage des maladies rares
– Les données de recours aux soins, l’errance diagnostique et le reste à charge
– Les modalités d’accès au marché de l’innovation

En croisant données de santé et enquêtes patients, Cemka contribue à mieux comprendre les parcours, évaluer les coûts et éclairer les politiques d’accès à l’innovation thérapeutique.

Et vous, comment percevez-vous les leviers les plus efficaces pour améliorer le parcours et la qualité de vie des patients atteints de maladies rares ?