Évaluer l’efficience dans les maladies rares : un défi pour la CEESP (Haute Autorité de Santé)
Évaluer l’efficience dans les maladies rares : un défi pour la CEESP (Haute Autorité de Santé)
Les innovations thérapeutiques dans les maladies rares interrogent les cadres d’évaluation classiques : les spécificités de ces pathologies — essais cliniques limités, coûts élevés, incertitudes de long terme — questionnent la manière d’apprécier leur efficience économique dans les modèles actuels.
À l’ISPOR Europe 2025, CEMKA a présenté une analyse comparant les avis économiques rendus par la CEESP pour les maladies rares et non rares, afin d’en observer les éventuelles différences méthodologiques et de résultats.
L’étude conclut à des écarts limités entre les deux catégories, sans remettre en cause le processus d’évaluation, tout en soulignant quelques spécificités à mieux documenter dans les années à venir.
